Menu

Huitinga Group Verhaagen Group

Herstellen van hersenschade in MS

Gentherapie als behandeling voor MS

Neurologische uitvalsverschijnselen die veroorzaakt worden door Multiple Sclerose (MS) leiden wereldwijd bij ruim 2,5 miljoen mensen tot veel problemen. De schade aan de zenuwen in de hersenen en het ruggenmerg kunnen niet worden hersteld. Onderzoekers van het Nederlands Herseninstituut willen hier verandering in brengen door het inzetten van moderne gentherapie technologie. Dankzij een financiering van Stichting Start2Cure kan het instituut starten met een ambitieus onderzoek om zo de hersenschade die wordt veroorzaakt door MS te herstellen.

De huidige behandelingen voor MS zijn vooral gericht op het verminderen van het aantal ontstekingscellen dat de hersenen binnendringt. Ze verminderen het aantal aanvallen dat een MS-patiënt krijgt, maar stoppen de ontwikkeling van de ziekte niet. In de latere fase van de ziekte hebben ze bijna geen effect meer. “Helaas geven deze therapieën geen verbetering van klachten voor mensen waarbij het zenuwstelsel al beschadigd is door MS. Deze schade herstelt nauwelijks en momenteel zijn er geen therapieën die schade aan zenuwcellen herstellen. Juist dit willen wij in dit project aanpakken door gebruik te maken van gentherapie”, vertelt professor Inge Huitinga.

Gentherapie

Met gentherapie wordt therapeutisch genetisch materiaal in het lichaam gebracht. Hierbij wordt gebruik gemaakt van een virale vector, een soort boodschapper die het therapeutisch genetisch materiaal bij zich draagt. Sinds kort is het mogelijk om de hersenen en het ruggenmerg te bereiken na het inbrengen van de virale vector via de bloedbaan. “Met deze nieuwe vorm van gentherapie zijn we voor het eerst in staat om een therapeutisch gen af te leveren bij de wijdverspreide MS-ontstekingen in de hersenen”, legt professor Joost Verhaagen uit.

Moleculen die herstel bevorderen

Het doel van het nieuwe project is om eerst de moleculen te identificeren die de aanmaak van myeline en herstel van zenuwuitlopers stimuleren. Hiervoor wordt gebruik gemaakt van hersenweefsel dat gedoneerd is aan de Nederlandse Hersenbank door MS-patiënten die herstelden van aanvallen van MS.

Myeline is het beschermende vetlaagje om de zenuwvezels die de signalen in de hersenen en het ruggenmerg doorgeven. Bij mensen met MS wordt de myeline laag afgebroken waardoor de signalen van zenuwcellen niet meer goed worden doorgegeven en uitvalsverschijnselen optreden. Vervolgens zullen de nieuw ontdekte moleculen samen met een aantal al bekende factoren in virale vectoren worden gebracht en in een diermodel voor MS getest worden op hun vermogen tot aanmaak van myeline en herstel van neurologische functie.

“Wanneer dit project positieve resultaten oplevert, zal in samenwerking met (een) industriële partner(s), de vertaalslag naar de kliniek kunnen worden gemaakt” zegt Huitinga. “Een medicijn dat functioneel herstel van het zenuwstelsel bevorderd is van groot belang en in potentie zeer betekenisvol voor een grote groep mensen met gevorderde MS.”

Startpunt

Start2Cure is een nieuwe stichting die MS wil genezen binnen 50 jaar door wetenschappers te ondersteunen bij de ontwikkeling van baanbrekende benadelingen. “Met de toekenning van onze eerste Therapeutic Innovation Research Grant dient dit project als het startpunt van Stichting Start2Cure en haar Global Research Grants and Awards program”, zegt Boaz Spermon, Managing Director van Start2Cure. “Het gentherapie onderzoek van het Herseninstituut is een zeer uitdagend project gezien de complexiteit en de onzekere uitkomsten. Hierdoor zijn de financieringsmogelijkheden van dit type onderzoek vaak schaars en maakt het des te meer impact wanneer deze innovatieve invalshoek daadwerkelijk succesvol blijkt te zijn.”

Delen

Huitinga Group

The Neuroimmunology group aims to investigate the molecular and cellular factors underlying multiple sclerosis (MS). Special emphasis is put on the role of microglia in the initiation and expansion of MS lesions. The group investigates effects of neurosteroids (sex steroids, glucocorticoids and Vitamin D), complement, CD200 and scavenger receptors on microglia activation and MS lesion development using post mortem MS brain tissue and CSF from more than 200 MS brain donors of the Netherlands Brain Bank and in vivo and in vitro models of demyelination.

Lees meer

Verhaagen Group

This laboratory performs basic and translational research with the aim to advance the field of restorative neuroscience and neurology. We focus on the cellular and molecular mechanisms that underlie degeneration, regeneration and plasticity of the central and peripheral nervous system. A significant portion of research is dedicated to the identification of novel genes and molecular pathways that affect the capacity of the nervous system to regenerate. Genomics, bioinformatics and high-throughput functional screening are key components of our research strategy and gene therapy based on advanced viral vector technology is applied to validate the therapeutic efficacy of molecular targets in clinically relevant animal models of neurodegeneration and repair. The ultimate goal of the Laboratory for Neuroregeneration is to develop novel therapeutic strategies to promote regeneration and plasticity of injured axons.

Lees meer